Eva Martín de Kinrel nos explica las diferentes etapas que un fármaco debe superar desde su descubrimiento en un laboratorio hasta su venta en una oficina de farmacia, lo que requiere de una importante inversión económica y de un conocimiento multidisciplinar para su éxito.
El recorrido de una nueva molécula desde su descubrimiento hasta su administración en pacientes tiene una duración que oscila entre 10 y 15 años, y si se tienen en cuenta los costes derivados de los productos que ven su desarrollo truncado en este largo camino, el coste de desarrollo de un fármaco se estima en 1,8 billones de dólares*1.
El marco legislativo aplicable a nuevos productos farmacéuticos presenta una enorme complejidad, y es muy variable en base a las características del producto y al territorio en el que se va a comercializar.
Previamente a comenzar los primeros estudios de seguridad clínica, debemos adecuar la producción de nuestra nueva molécula de acuerdo a las buenas prácticas de fabricación y realizar una serie de estudios preclínicos en animales que nos permitan obtener una idea aproximada del comportamiento esperado del fármaco cuando se administre en humanos.
Estos primeros estudios de seguridad (ensayos clínicos fase 1 o first-in-human), suelen realizarse en un población reducida formada por voluntarios sanos, aunque cada vez son más los fármacos que por sus características deben ser testados directamente en pacientes, como los fármacos biológicos o los antitumorales.
Una vez superada esta primera etapa cuyo objetivo es demostrar la seguridad del fármaco y realizar un escalado de dosis para conocer las concentraciones que podrían llegar a ser tóxicas y los posibles efectos adversos, debemos enfrentarnos a las fases clínicas más avanzadas: los ensayos clínicos fase 2 y 3, en los que no sólo corroboraremos que el fármaco es seguro en una mayor población y bajo condiciones más parecidas a la práctica clínica, también demostraremos que su eficacia para el tratamiento de la patología de interés es suficiente para obtener el registro como medicamento.
En paralelo a los estudios preclínicos y clínicos, debemos reflexionar sobre cómo vamos a realizar la producción a gran escala del producto cumpliendo la normativa de calidad exigida; así como otros aspectos operativos que irán ligados a su comercialización, como el establecimiento de un plan de marketing adecuado o la búsqueda de aliados comerciales o licenciatarios, en el caso de que sea un tercero quien vaya a lanzar el producto al mercado.
Como en un triatlón, para el desarrollo de un fármaco se debe planificar la estrategia a seguir en cada fase de la carrera, teniendo en cuenta numerosos factores internos y externos, y para ello es indispensable contar con profesionales especializados en diferentes disciplinas.
El establecimiento de sinergias entre investigadores básicos y clínicos, analistas de mercado, economistas, juristas, comunicadores y un largo etcétera, es fundamental para llegar a la meta.
*1 Paul, S. M. et al. How to improve R&D productivity: the pharmaceutical industry’s grand challenge. Nature Rev. Drug Discov. 9, 203–214 (2010).
