Los medicamentos huérfanos se dirigen en general al tratamiento de enfermedades que afectan a pocas personas, sin embargo también pueden tratar enfermedades de gran prevalencia pero cuyo desarrollo no resulta económicamente rentable.
Los medicamentos huérfanos son aquéllos que se dirigen al tratamiento, prevención o diagnóstico de enfermedades para las que no existe una aproximación terapéutica efectiva. Por lo general, suelen tratar las conocidas como enfermedades raras, que se definen por afectar a menos de 5 de cada 10.000 habitantes en el caso de la Unión Europea, y menos de 200.000 personas en Estados Unidos.
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La denominación de un medicamento como huérfano por parte de las Agencias Regulatorias supone una serie de incentivos para la empresa farmacéutica que lo desarrolla, pues al dirigirse al tratamiento de un número reducido de pacientes, se considera que la inversión necesaria para realizar los ensayos clínicos hasta su comercialización no se compensaría con las ventas futuras del fármaco.
Pero en algunos casos, los medicamentos huérfanos pueden ir dirigidos a enfermedades con una alta prevalencia, las conocidas como enfermedades olvidadas, que pese a afectar millones de personas a nivel mundial, al tener lugar principalmente en países en vías de desarrollo, las personas afectadas o los gobiernos no podrían permitirse el pago de un fármaco innovador para su tratamiento.
Un ejemplo de un fármaco desarrollado para una enfermedad olvidada, que recientemente ha sido “recordada”, es el controvertido “suero contra el ébola”: ZMapp, desarrollado por la farmacéutica estadounidense Mapp Biopharmaceuticals, y cofinanciado por el Gobierno de Estados Unidos, que se ha administrado bajo la figura de uso compasivo, pese a no estar aún autorizada.
Curiosamente fue otro fármaco canadiense (TKM-Ebola, basado en la tecnología de ARN de interferencia) el que obtuvo el fast-track por parte de la FDA (Agencia del Medicamento americana) para comenzar ensayos fase I en humanos.
¿Cómo se incentiva el desarrollo de medicamentos huérfanos?
Este fast-track supone un trato prioritario por parte de la Agencia para la autorización del fármaco en el menor tiempo posible, y es uno de los incentivos a los que pueden acceder las empresas que desarrollan medicamentos huérfanos, junto a otros como una reducción en las tasas oficiales, asesoramiento gratuito por parte de las Agencias, e incentivos económicos como préstamos blandos o subvenciones desde fondos públicos y fundaciones sin ánimo de lucro.
Y no nos olvidemos de uno de los privilegios más atractivos: una empresa farmacéutica que comercialice un medicamento para una indicación huérfana se beneficiará de una exclusividad de mercado, independientemente de que el fármaco esté protegido por patente o no, de hasta 8 años en el caso de Estados Unidos, y hasta 11 años en Europa, evitando así la entrada en el mercado de medicamentos genéricos durante este tiempo.
¿Y cómo se asegurará que el fármaco llegará a todos los pacientes que lo necesitan respetando la exclusividad de mercado de la empresa innovadora?
Si el debate derechos de propiedad industrial vs derechos humanos siempre está presente cuando se trata de productos para la salud, en el caso de medicamentos huérfanos, que como hemos dicho, dan solución a enfermedades que no tienen un tratamiento efectivo, las connotaciones éticas y políticas son muchas, y con difícil solución.
