La compañía biotecnológica Horizon Therapeutics ha anunciado que el Ministerio de Sanidad ha aprobado la financiación del medicamento ‘Uplizna’ (inebilizumab), el primer y único tratamiento en España para tratar el trastorno del espectro de la neuromielitis óptica (TENMO).
Esta enfermedad rara y autoinmune es causada por una inflamación del sistema nervioso central y se caracteriza por presentar ataques graves, recurrentes e irreversibles que pueden desembocar en una discapacidad permanente, parálisis y ceguera.
Inebilizumab está indicado en monoterapia para el tratamiento de pacientes adultos con TENMO que son seropositivos para los anticuerpos antiacuaporina-4 de inmunoglobulina G (IgG-AQP4), lo que supone el 60-75 por ciento de los pacientes con esta enfermedad.
Es el primer y único tratamiento aprobado en la Unión Europea dirigido a reducir los linfocitos B, los cuales podrían desempeñar un papel central en el origen del TENMO, y que ha demostrado disminuir los ataques asociados a esta enfermedad.
«Esta resolución positiva de financiación es el resultado de la excelente colaboración que hemos llevado a cabo con el Ministerio de Sanidad, quien ha comprendido las necesidades de los pacientes con TENMO y la urgencia de Horizon Therapeutics en proporcionar a estas personas un medicamento que aborde sus necesidades no cubiertas, ya que hasta ahora no contaban con ninguna opción terapéutica aprobada disponible. Estamos muy orgullosos de llegar a España poniendo a disposición de los pacientes este tratamiento fruto de nuestro compromiso con la innovación y las enfermedades raras«, ha comentado el vicepresidente y general manager en Europa de Horizon Therapeutics, Jo Benoit.
Una de las principales características del TENMO es la aparición de ataques recurrentes, impredecibles e irreversibles. Se calcula que el 90 por ciento de las personas que padece esta enfermedad continúa sufriendo ataques en los cinco años siguientes al ataque inicial con los tratamientos actualmente utilizados. Incluso un solo ataque puede provocar daños graves e irreversibles, y cada ataque posterior puede empeorar el daño causado por el anterior.
El TENMO se desencadena por una respuesta autoinmune del sistema nervioso central, donde las propias células de defensa del cuerpo (linfocitos B) segregan IgG-AQP4, un auto-anticuerpo que ataca a los astrocitos (principales células de soporte del SNC) provocando su destrucción. Esto ocasiona la muerte de las células responsables de la producción de la mielina que recubre los axones de las neuronas y como consecuencia, se produce la muerte neuronal.
Los linfocitos B juegan un papel central en el TENMO. Por ello, la eliminación de estas células y la prevención de los ataques es clave para reducir el riesgo de discapacidad y daño acumulado por esta enfermedad. Este nuevo tratamiento tiene un mecanismo de acción específico desarrollado para eliminar los linfocitos B CD19 defectuosos, con el fin de reducir significativamente los posibles ataques.
En el ensayo clínico pivotal ‘N-MOmentum’, el mayor ensayo sobre TENMO hasta la fecha, este medicamento demostró una reducción significativa del riesgo de sufrir un ataque. El 89 por ciento de los pacientes del grupo IgG-AQP4+ permaneció libre de ataques durante los seis meses posteriores al tratamiento y más del 83 por ciento de los pacientes no presentó ningún ataque durante cuatro años o más.
Importancia del diagnóstico precoz y tratamiento adecuado
El TENMO se diagnostica a menudo de forma errónea o no se diagnostica debido a sus similitudes con otras enfermedades, como la esclerosis múltiple (EM). De hecho, el 41 por ciento de los pacientes con TENMO afirma haber recibido un diagnóstico inicial erróneo de EM. Como señalan los expertos, el diagnóstico diferencial del TENMO y la EM es importante porque los tratamientos de la EM pueden ser ineficaces o incluso pueden agravar el TENMO.
Además, a diferencia de otras enfermedades autoinmunes, las personas que padecen TENMO a menudo no consiguen recuperarse de los ataques, lo que puede derivar en una discapacidad permanente debido al daño acumulado.
«El trastorno del espectro de la neuromielitis óptica, también conocido por sus siglas en español como TENMO, es una enfermedad ‘rara y grave’, causada por el ataque del sistema inmune a los nervios ópticos y a la médula espinal, aunque también puede afectar a otras áreas del cerebro. Cursa con brotes que pueden producir ceguera, parálisis en las piernas o los brazos, hipo y vómitos incontrolables y problemas serios para caminar. Aunque no existe una cura para la enfermedad, ya existen tratamientos que nos permiten prevenir estos brotes, evitar las secuelas que permanecen tras los mismos y mejorar de forma importante la calidad de vida de las personas afectadas. Uno de estos tratamientos ha demostrado que previene y reduce los brotes, tiene un buen perfil de seguridad en pacientes con TENMO y solo supone dos infusiones cada seis meses, por lo que representa un avance significativo en el tratamiento de esta enfermedad», ha asegurado la doctora Lucienne Costa-Frossard França, neuróloga del CSUR de Esclerosis Múltiple del Hospital Universitario Ramón y Cajal (Madrid).
