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Un proyecto de tratamiento para niños con leucemia liderado por investigadores de La Paz obtiene evidencia preclínica

Un proyecto de tratamiento para niños con leucemia liderado por investigadores de La Paz obtiene evidencia preclínica

Se trata de un tratamiento celular adoptivo «muy prometedor» que expresa el NKG2D-CAR en pacientes pediátricos con leucemia aguda y leucemia mielomonocítica juvenil

El equipo de investigación del Hospital Universitario La Paz, liderado por el Jefe de Servicio de la Unidad de Hematooncología Infantil, Antonio Pérez, ha obtenido la evidencia preclínica necesaria sobre la eficacia de la terapia con células efectoras que expresan el NKG2D-CAR en pacientes pediátricos con leucemia aguda y leucemia mielomonocítica juvenil, tanto en ensayos ‘in vitro’ como en un modelo ‘in vivo’,

Se trata de un tratamiento celular adoptivo «muy prometedor al que la Fundación Unoentrecienmil concedió su V Beca de Investigación, dotada con 100.000 euros. Así las cosas, durante el primer trimestre de 2021, la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) inspeccionará tanto la instalación de fabricación como el proceso productivo para comenzar con la terapia en pacientes pediátricos con leucemia.

Como explican desde la fundación, el avance de esta investigación se sucede en un marco en el que la Covid-19 «ha supuesto un obstáculo» al que también se han tenido que enfrentar numerosas organizaciones y fundaciones en España. Según un estudio llevado a cabo por Unoentreciemil, en colaboración con 12 investigadores, «las consecuencias de la pandemia resultan tan devastadoras que el camino para presentar la cura de la leucemia infantil se pospone un plazo mínimo de seis meses más, tras la paralización de los trabajos de investigación por el coronavirus, ante la necesidad urgente de volver a situarse en el punto en el que se encontraban antes de la pandemia».

De esta forma, a pesar de las circunstancias, las noticias sobre los avances en el tratamiento con células efectoras que expresan el NKG2D-CAR «llenan de esperanza a todas las personas que luchan día a día por encontrar una cura contra una enfermedad que diagnostican a más de 300 niños al año en España», afirman desde Unoentrecienmil.

De esta manera, este proyecto se centra en dos objetivos principales: desarrollar y validar un método de producción de linfocitos T con memoria al receptor NKG2D, CD45RA-NKG2DCAR+, así como la búsqueda de las dosis y evaluación de la seguridad de este tratamiento en un ensayo clínico Fase I.

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